中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液病學研究所）教授張磊和楊仁池團隊，在國際上首次前瞻性評估了臍帶間充質幹細胞治療難治性免疫性血小板減少癥（ITP）的療效和安全性，為難治性ITP患者提供了新的治療選擇。相關文章近日在線發表於《信號轉導與靶向治療》雜誌。

ITP是最常見的自身免疫性出血性疾病，以血小板破壞加速和生成受損為特征。難治性ITP患者是指多種治療失敗或脾切除術後無效、復發的患者。此類患者常面臨較大出血風險，生活質量嚴重下降，死亡風險增加，迫切需要新療法進行治療。研究團隊介紹，臍帶間充質幹細胞具有低免疫原性和較強免疫調節作用，或能用於治療多種自身免疫性疾病。

研究共納入18例難治性ITP患者。在劑量遞增階段，12例難治性ITP患者分別入組至3個劑量組。研究者按一定給藥劑量，連續4周每周給每組患者應用臍帶間充質幹細胞治療。在隨後的劑量擴展階段，再入組6例難治性ITP患者。研究者調整給藥劑量，連續4周每周給藥。研究者在整個給藥和隨訪期間，監測並記錄患者的不良事件、血小板計數和外周血免疫指標變化。

研究結果顯示，在劑量遞增和劑量擴展階段，臍帶間充質幹細胞治療ITP有效率分別為41.7%和50.0%，總有效率為44.4%。研究進一步表明，臍帶間充質幹細胞治療難治性ITP有效且安全性良好，為治療ITP提供了新方案。