7月16日,元羿生物宣布,其授權引進並商業化的創新藥物澤元安(加那索龍口服混懸劑),已獲得國家藥品監督管理局批準,用於治療2歲及以上細胞周期蛋白依賴性激酶5(CDKL5)缺乏癥患者癲癇發作。這是全球首個也是目前國內唯一一個獲批用於治療CDKL5缺乏癥(或稱為「希舞綜合征」)患者癲癇發作的藥物。
CDKL5缺乏癥是由位於X染色體的CDKL5基因功能缺失性突變導致的遺傳性神經發育性疾病。該病特征是發病早,患者多在出生後1-10周發病,癲癇發作難以控製,嚴重損傷嬰幼兒大腦發育與健康。通常患者還存在嚴重運動發育滯後、智力障礙、睡眠障礙、腦性視覺損傷及胃腸道功能異常等癥狀。其他常見共患病還包括進食問題、自主神經功能障礙、孤獨癥樣表現以及感染(以呼吸道感染最為常見)等。
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