美國明尼蘇達大學科研團隊在最新一期《柳葉刀·腫瘤學》雜誌發表論文稱,全球首例運用CRISPR/Cas9基因編輯技術治療晚期胃腸道癌的人體臨牀試驗取得階段性成功,證實了該療法的安全性和潛在療效。
胃腸道癌作為最常見的惡性腫瘤之一,涵蓋胃癌、結直腸癌等多種高發癌症類型。研究團隊表示,雖然癌症基因組學研究已取得長足進展,但對於四期結直腸癌患者而言,目前仍缺乏有效治療手段。最新開創性療法為晚期患者帶來了新希望。
新療法通過CRISPR/Cas9技術對腫瘤浸潤淋巴細胞(TIL)進行基因改造。結果顯示,這些經過“武裝”的免疫細胞會使一種CISH基因失活,從而更精準地識別和攻擊癌細胞。
在針對12名晚期轉移性患者的臨牀試驗中,該療法展現出良好的安全性,未出現嚴重不良反應。更令人振奮的是,部分患者病情得到有效控制,其中一位患者的轉移瘤在數月後完全消失,並保持兩年無復發。
研究團隊認為,最新研究表明,CISH基因可能是阻礙T細胞識別腫瘤的關鍵。與傳統需要反覆給藥的癌症療法不同,新基因編輯療法通過一次性改造T細胞就能實現持久效果。
研究團隊成功培育並輸注了超過100億個工程TIL細胞,不僅驗證了大規模臨牀級細胞製備的可行性,更有可能開創癌症免疫治療的新範式。不過,他們也坦承,雖然初步結果令人鼓舞,但現有工藝仍面臨成本高、流程複雜等挑戰。他們計劃着力優化治療方案,深入探究療效差異機制,為更多患者帶來福音。