4月8日，上海細胞與基因治療領域再傳好消息。上海躍賽生物科技有限公司（以下簡稱“躍賽生物”）自主研發的全球首個藥物難治性癲癇誘導多能幹細胞（iPSC）來源異體細胞藥物UX-GIP001注射液，一個月內接連獲得美國食品藥品監督管理局與中國國家藥品監督管理局藥品審評中心的新藥臨牀試驗申請批件，成為目前全球唯一一款在癲癇iPSC細胞治療領域實現中美新藥臨牀試驗申請“雙批”的創新產品。這不僅填補了國內該領域技術空白，更標誌着中國幹細胞創新藥物研發已躋身全球第一梯隊，推動癲癇治療邁入細胞治療的全新維度。

癲癇，俗稱“羊角風”“羊癲瘋”，是常見的嚴重神經系統疾病。全球約有7000萬癲癇患者，中國約有1000萬，其中約30%為藥物難治性癲癇。藥物難治性癲癇，是指患者經兩種及以上抗癲癇藥物正規治療後仍不能控制發作的疾病。長期以來，傳統小分子藥物、手術與神經調控等治療手段均存在顯著侷限，臨牀需求亟待滿足。

癲癇的核心發病機制是大腦內興奮性與抑制性神經細胞失衡。興奮性神經元過度活躍，引發大腦異常同步放電；而承擔“剎車”功能的抑制性GABA能中間神經元功能受損、數量不足，最終導致患者出現抽搐、意識喪失、口吐白沫等典型症狀。

傳統藥物治療癲癇如同“強行按下開關”，只控制放電而不修復神經環路，難以從根本上恢復神經網絡平衡。UX-GIP001直擊癲癇核心病理——腦內抑制性GABA能中間神經元功能缺失，通過將iPSC定向分化為具有特定功能特徵的抑制性神經祖細胞，實現神經環路修復與功能重建，突破了傳統對症治療的侷限，邁向疾病修復型治療。

應用這一藥物的療法如同給大腦電活動“精準補上剎車”。這款由幹細胞定向分化得到的細胞藥物UX-GIP001，通過微創手術精準注射到癲癇病竈，可持續釋放抑制信號，讓過度興奮的神經元恢復平靜，從根源上平衡大腦電活動，重建神經環路調控。動物實驗顯示，該藥物移植後3—4個月即可顯現明確療效，且移植的神經元能夠長期存活。

“公司團隊從實驗室源頭研發的關鍵技術，為細胞藥物研發打下了堅實技術基礎。”躍賽生物首席執行官吳嵐林介紹。

“針對國際上長期無法解決的分化細胞溯源問題，團隊自主研發了高通量單克隆譜系示蹤新技術SISBAR，首次解析了神經分化過程的‘黑匣子’，並基於譜系信息開發了神經細胞高效分化新技術SphereDiff和細胞藥物精準質控體系。”躍賽生物創始人陳躍軍介紹，“這意味着達到同等治療效果，我們所需移植的細胞量更少、體積更小，臨牀應用更安全。例如在帕金森病治療中，相較於美國、日本企業開發的同類在研藥物，移植細胞中具有治療功能的細胞佔比顯著提高，大幅降低了細胞移植數量，從而使細胞治療更安全，成藥性也更好，大幅降低了對患者腦部正常組織的損傷和壓迫。”