香港大學李嘉誠醫學院 （港大醫學院）研究團隊成功研發的三氧化二砷（俗稱砒霜）口服藥劑（藥用口服砒霜或ARSENOL®），可用於治療一種死亡率高的血癌 ── 急性早幼粒細胞白血病（acute promyelocytic leukaemia，APL）。

具歷史意義的香港發明：藥用口服砒霜治APL成效卓著

港大醫學院的研究團隊在藥用口服砒霜治療APL已進行超過20年的廣泛研究。在一項為期15年的前瞻性隨訪研究中，超過400名復發性APL患者接受以藥用口服砒霜為基礎的治療方案後，其分子生物學緩解率（molecular remission rate）和五年整體存活率分別高達100%和80%。這些成果是在未進行骨髓移植的情況下實現的；骨髓移植是一種高度有毒的治療方法，但全球多個沒有藥用口服砒霜藥劑的地區仍採用此方法。

隨後，研究團隊將藥用口服砒霜作為首次緩解後的維持治療，喜證五年無白血病存活率和整體存活率分別達至90%和97%。下一步是將藥用口服砒霜納入新確診APL患者的第一線誘導治療，並達至五年內100%無白血病的存活率和整體存活率。綜合目前的研究結果，港大醫學院的研究人員已制定一套治療計劃，重點包括及早開始治療、提供必要的支援性護理，以及在第一線誘導治療中使用藥用口服砒霜。這套治療計劃能有效減低APL併發症所引致的早期死亡率，過去這一比例可高達20%至30%。

研究團隊目前正在香港測試一種全口服治療方案（簡稱AAA），由藥用口服砒霜（Oral-ATO）、全反式維甲酸（all-trans retinoic acid，ATRA）及抗壞血酸（ascorbic acid）組成，並根據不同APL患者的風險進行調整。

藥用口服砒霜成新治療標準

這項研究的首席研究員、港大醫學院臨床醫學學院內科學系臨床副教授喬夏利醫生表示，這個全口服的治療方案非常有效和安全，能在專科門診環境下為不同風險水平的APL患者提供藥物治療，而不需要長期住院。藥用口服砒霜的治療方案可以大幅減少化療的使用，不僅適用於低風險的APL患者，而且適用於所有APL患者，包括兒童和成人。

首獲FDA和EMA 認證

作為將藥用口服砒霜推向國際醫療舞台的第一步，該藥已獲得美國食品及藥物管理局（FDA）及歐洲藥品管理局（EMA）的罕見病藥物資格認定（孤兒藥，orphan drug designation，ODD），亦同時取得美國 FDA新藥臨床研究資格認定（investigational new drug designation，IND）。這是首款由香港研發的抗癌處方藥物，獲得重要的FDA和EMA認證，對進行針對藥用口服砒霜的全球性研究至關重要。

APL成為可治癒的疾病

喬夏利醫生表示：“我們非常自豪能夠看到我們的研究成功轉化為臨床應用，惠及香港和世界各地病人。”他續說：“藥用口服砒霜的研發不僅為APL患者的治療方案帶來重大變革，這一便捷有效的治療選擇，能夠顯著改善患者的生活質素。對於能將這項創新研究成果推向世界並擔任先鋒角色，我們倍感自豪，並將致力於讓所有APL患者都能獲得這種挽救生命，且具有成本效益的療法。通過擴大藥用口服砒霜的普及性，我們期望APL成為可治癒的疾病，惠澤全球患者。作為醫生，這將是我們最大的心願和成就。”