[香港，2024年12月17日] 中國科學院香港創新研究院再生醫學與健康創新中心（以下簡稱“CRMH”）與香港城市大學研究團隊近日聯合研發出一種治療弱視的同類首創小分子藥物——Neu-001，並於12月17日在香港科學園舉辦新聞發布會，正式向公衆宣布Neu-001獲得美國食品藥物管理局（FDA）新藥臨牀試驗（IND）許可，這也是香港特區政府重點創科旗艦項目“InnoHK創新香港研發平台”首個獲得IND許可的化學創新藥。

新聞發布會由中國科學院香港創新研究院再生醫學與健康創新中心主任潘光錦教授主持，香港特區政府創新科技及工業局副局長張曼莉女士、香港城市大學副校長（研究）岑浩璋教授、中國科學院國際合作局副局長吳豔女士以及香港科技園公司行政總裁黃克強先生等嘉賓出席發布會。

弱視欠缺有效療法

弱視，又稱懶惰眼，是一種視力發育障礙性疾病，該疾病不僅會讓患者視力低下，還可能導致立體視覺異常，嚴重影響了患者的日常生活。據世界衛生組織統計，全球約有1.5億人受到弱視影響。而據不完全統計，全港有17萬多人患有弱視，佔總人口2.4%。由於弱視是視神經發育的停滯，因此缺乏有效的藥物治療手段。目前，弱視主要治療方法包括遮蓋療法（即遮蓋健康眼）、配戴矯正眼鏡以及視覺訓練，但成功率並不穩定。此外，這種治療方式對於超過關鍵發育期（通常為6-8歲）的患者或者症狀嚴重的患者，療效顯著下降。

針對現有治療方法的局限性，迫切需要開發無需依賴關鍵發育期的新型治療方法，以便為更年長的兒童甚至成人提供有效的治療選擇。這些新方法應能夠縮短治療週期，提高治療效果，並適用於不同年齡段和症狀嚴重程度的弱視患者。

CRMH中心Micky Tortorella教授和城市大學賀菊方教授團隊策略性地研發出一種創新型小分子藥物——Neu-001，該藥物基於全新作用機制和化學結構開發，在弱視治療領域具有突破性創新。Neu-001通過作用於視覺皮層來增強神經可塑性，表現出治療兒童及成人弱視的顯著潛力。此外，臨牀前研究結果表明，該藥物還具有療程短且療效持久的特點，大大突破了“遮蓋療法”效果不穩定的限制。

InnoHK項目首個化學創新藥獲得FDA「新藥臨牀試驗」許可

這是香港特區政府重點創科旗艦項目“InnoHK創新香港研發平台”首個化學藥物獲得FDA“新藥臨牀試驗”許可，具有里程碑意義。

中國科學院香港創新研究院再生醫學與健康創新中心藥物研發首席科學家Micky Tortorella教授表示：“Neu-001獲得美國食品藥物管理局IND許可，是令人鼓舞的里程碑，反映團隊的付出和科學創新得到認可。”

香港城市大學神經科學系主任賀菊方教授表示：“我們預計在2025年年中啓動臨牀I期試驗，以評估藥物的安全性特徵，並評估藥物的初步療效。臨牀I期試驗計劃採用多中心設計，將在香港、廣州等地同步開展。我們的最終目標，是Neu-001獲得美國食品藥物管理局批准上市，令更多患者的病情得到改善。”