阿爾茨海默病治療或迎來新突破。來自中國科學院動物研究所的科研團隊,開發出一種名為SPYTAC的阿爾茨海默病新型治療技術,能夠像“智能清道夫”一樣安全、高效地清除大腦中的致病蛋白,為全球數千萬名患者帶來了新希望。相關研究成果5日在線發表於《細胞》雜誌。

阿爾茨海默病,俗稱老年癡呆症,是全球最常見的神經退行性疾病,影響着約5,700萬名患者。該病最顯著的病理特徵是一種名為“β-澱粉樣蛋白(Aβ)”的蛋白質在大腦中異常沉積,形成“老年斑”,最終導致神經元死亡和認知功能衰退。雖然現有的抗體療法能延緩病情發展,但常伴有腦部炎症等嚴重副作用,甚至可能引發腦出血風險。
為解決這一難題,中國科學院動物研究所李偉研究員、胡寶洋研究員、周琪研究員團隊另闢蹊徑,開發了名為“可編程合成多肽介導的溶酶體靶向嵌合體(SPYTAC)”的新技術。該技術採用類似“分子膠水”的工作原理:一方面精準識別並結合致病蛋白,另一方面鎖定細胞膜上的低密度脂蛋白受體相關蛋白1(LRP1)。這種受體不僅能高效地將有害物質送入細胞的“垃圾處理廠”——溶酶體進行降解,還能幫助藥物穿越保護大腦的“血腦屏障”。
與傳統抗體藥物相比,SPYTAC具有三大顯著優勢:首先,它完全由人工合成,生產過程更簡單、成本更低;其次,不含可能引發免疫反應的結構,大大降低了腦部炎症風險;最重要的是,它能像“雙向導彈”一樣同時作用於外周血液和中樞神經系統,徹底清除已形成的澱粉樣斑塊。
在阿爾茨海默病模型小鼠實驗中,SPYTAC展現出驚人療效。接受治療的小鼠不僅外周血液和大腦中的致病蛋白負荷顯著降低,在認知能力測試中也表現出明顯進步。更令人振奮的是,與傳統抗體療法相比,SPYTAC治療組小鼠腦部炎症反應減輕60%以上,微出血事件發生率下降近八成。
值得關注的是,SPYTAC技術具有極強的擴展性。只需更換靶向模塊,該技術平台就能用於治療帕金森病、路易體癡呆等其他神經退行性疾病,甚至有望應用於某些癌症治療。目前,研究團隊正積極推進臨床前研究,爭取早日開展臨床試驗。
業內專家評價,這項研究不僅為阿爾茨海默病治療提供了全新策略,更開創了“胞外蛋白降解技術”的新範式,為精準靶向治療中樞神經系統疾病及其他由胞外致病蛋白驅動的疾病開闢了新路徑。
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