為進一步完善兒童用藥制度，保障兒童健康，國家衛生健康委等八部門近日聯合發布《關於改革完善兒童用藥供應保障機制的實施意見》（以下簡稱《實施意見》），對2014年原國家衛生和計劃生育委員會等六部門聯合印發的《關於保障兒童用藥的若干意見》（以下簡稱《若干意見》）進行修訂。《實施意見》覆蓋兒童用藥全環節，全面提高兒科供藥用藥能力，讓兒童用藥更有保障更安全。

“時隔12年，兒童用藥供應保障機制全面升級，既是對過往政策的優化完善，更是立足兒童健康成長需求的民生舉措。”北京中醫藥大學衛生健康法治研究與創新轉化中心主任鄧勇在接受《法治日報》記者採訪時指出，《實施意見》從研發、生產、供應、臨牀使用等全鏈條出台系統性改革舉措，通過政策激勵補齊藥品供給短板，依託嚴格監管守住用藥安全底線，全方位打通兒童用藥堵點，既能豐富優質兒童藥品供給，也能規範臨牀用藥行為，為兒童健康成長築牢堅實的醫藥保障屏障。

破解兒童用藥研發難題

“兒童用藥是不是成人用藥的‘縮小版’，減量服用就可以？”一直有人如此“簡單”地理解兒童用藥，對其重要性沒有足夠認識。

“兒童用藥與成人用藥存在本質區別，絕不能簡單將成人藥品減量使用。”鄧勇解釋稱，兒童處於身體發育階段，肝腎功能尚未發育成熟，藥物代謝與排泄能力較弱，對藥品耐受度更低，用藥不良反應風險遠高於成年人。此外，兒童用藥對劑型、口味、規格要求更為細緻，成人常用的片劑、膠囊難以適配臨牀需求，加之不同年齡段兒童用藥劑量劃分精細，僅憑經驗酌情用藥極易引發用藥偏差。

國家一直高度重視兒童用藥問題。國家衛健委藥物政策與基本藥物制度司相關負責人在接受媒體採訪時指出，作為我國首部關於兒童用藥的綜合性政策文件，自《若干意見》實施以來，各部門圍繞兒童用藥出台了多項政策措施，兒童用藥基本能滿足臨牀常見病所需。不過，仍存在一些亟待解決的突出問題，兒童用藥數量少、兒童適宜的劑型和規格缺乏就是“痛點”之一。

針對這一問題，《實施意見》將“突出創新研發支持”擺在首位，直擊源頭短板。

完善鼓勵研發申報兒童藥品清單和鼓勵仿製藥品目錄配套政策，對納入其中的兒童用藥予以優先審評審批；加強兒童用藥審評審批全過程充分溝通交流，早期介入、研審聯動，允許滾動提交資料，持續提升研發效率……一系列針對性舉措將助力兒童用藥研發“提速”。

臨牀試驗是藥品上市前的必經之路。鄧勇指出，兒童用藥臨牀試驗門檻高、受試者招募難度大等問題，導致兒童藥品研發投入大、週期長。

為此，《實施意見》提出要豐富兒童用藥臨牀研發模式，探索組織建立全國兒童臨牀試驗協作網和跨機構倫理審查機制，集中資源、協同招募研究參與者，整體提升兒科臨牀試驗機構規範化管理水平。同時，支持多中心合作模式，建立統一的數據標準和分析規範，將已有中國成人數據的藥品安全外推至中國兒科人群，完善兒科人群用藥信息，指導臨牀用藥。

鄧勇認為，全國兒童臨牀試驗協作網的建立有助於破解兒童臨牀試驗招募困局，改變醫療機構“各自為戰”的現狀，合力推動協同招募，有助於整體提升兒科臨牀試驗機構規範化管理水平。

加大知識產權保護力度

“兒童藥品供給不足一直是行業內的突出難題，根源在於藥企的研發生產意願偏低，這與投入產出比低、市場預期不足有關。”鄧勇分析指出，除臨牀試驗門檻較高外，兒童藥品受眾群體有限，單品銷量偏低，細分規格繁多導致生產線調整頻繁，生產效益微薄也是原因所在。

針對兒童用藥生產批量小、利潤薄、供應不穩定等問題，《實施意見》明確提出，要深化兒童用藥產業鏈供應鏈韌性，支持小品種藥（短缺藥）集中生產基地的定點生產品種納入更多兒童用藥，採取相對集中生產的方式保障供應，對臨牀必需、易短缺的兒童用藥完善採購政策，調動企業生產和配送積極性。

強化醫藥知識產權保護，有助於保障藥品研發企業的創新成果，促進醫藥行業健康發展。當前，我國已出台專利法、藥品管理法、藥品管理法實施條例等多部法律法規，建立了較為完備的醫藥知識產權保護法律制度體系。不過，鄧勇在調研中發現，對於兒童用藥研發週期長、資金需求高的有效補償機制等還存在欠缺，導致企業預期收益與研發風險之間存在落差。一旦專利到期，仿製藥可迅速進入市場，藉助價格優勢搶佔份額，原研藥企的收益預期面臨較大不確定性，研發回報預期顯著下降，企業盈利空間受限，自然也就缺乏深耕兒童用藥領域的動力。

依法實施藥品專利糾紛早期解決機制和藥品專利期限補償制度，對符合規定的兒童用藥相關專利給予專利期限補償，提高兒童用藥知識產權保護水平；對兒童用藥註冊過程中提交的符合要求的試驗數據和其他數據，依法給予數據保護；對兒童用藥新品種、採用新劑型或者新規格的兒童用藥、增加兒童適應症的藥品，符合條件的，給予不超過2年的市場獨佔期……《實施意見》提出了多項舉措來加強兒童用藥知識產權保護。

鄧勇表示，強化兒童用藥知識產權保護，落實專利補償、市場獨佔等扶持政策，能切實提升企業盈利空間，從政策層面充分調動藥企研發生產積極性，將逐步改善兒童專用藥短缺、品類單一的行業現狀。

兒童用藥安全全面加碼

兒童用藥安全是保障兒童健康成長的重要基石，其重要性不言而喻。然而，給孩子喂藥“劑量靠猜”卻成了很多家長的無奈之舉，因為部分藥品說明書中有關兒童用藥的信息極為有限，有的甚至只用“兒童酌減”等表述一帶而過。

《實施意見》對藥品說明書兒童用藥信息進行了規範。支持符合條件的兒科相關醫療機構、行業學（協）會對已上市化學藥品及治療用生物製品（細胞基因治療產品和血液製品除外）的藥品說明書，按規定提出增加和補充完善兒童適應症、用法用量等重要信息。

兒童用藥質量監管將得到進一步強化。優先支持兒童用藥生產企業開展技術改造和設備更新；強化兒童用藥全流程追溯監管，逐步實現“一物一碼”全鏈條追溯；加大抽檢力度，強化不良反應監測評價，對明顯低於成本價的和工藝、輔料變更頻次較高的兒童用藥等重點監管……《實施意見》提出的一系列“硬舉措”將守牢安全底線，確保每一粒兒童用藥都有跡可循。

兒童用藥的安全合理同樣離不開醫療機構以及醫護人員的共同守護。鄧勇指出，此前部分醫療機構兒科自制製劑管理鬆散，質量標準參差不齊，且日常用藥監管存在漏洞，也使得兒童用藥安全存在隱患。

《實施意見》強調，規範醫療機構兒科製劑使用管理，嚴格醫療機構兒科製劑審評和備案要求，提高質量標準，加強生產全過程質控。此外，要求醫療機構落實安全有效、經濟合理的用藥原則，加強醫師處方、藥師審方、護士給藥等各環節管理，確保兒童用藥合理使用。