近日，我國科研團隊利用自主研發的自體CD19 CAR T細胞，成功治療多線藥物失敗的自身免疫性溶血性貧血（AIHA）患者，為常規藥物治療失敗的患者提供了新的挽救性治療方案。

1月15日，這一由中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）施均、熊海清團隊取得的研究成果在《新英格蘭醫學雜誌》周刊在線發布，我國再生醫學學科在創新性細胞與基因治療領域取得新突破。

据了解，AIHA是一類由於自身抗體攻擊紅細胞，導致紅細胞破壞加速引起貧血的自身免疫性血液系統疾病，發病率和患病率均較高，約半數患者進展為復發或難治狀態，會引起嚴重感染和膿毒症、血管栓塞等，致殘、致死率高達20%。

當前AIHA的治療主要依賴糖皮質激素及多種免疫抑制藥物的長期維持，整體療效有限，且顯著損害患者生活質量和長期健康。開發能實現臨牀治癒的創新療法，已成為亟待解決的重大臨牀需求。

針對多線治療失敗的難治/複發性AIHA患者，研究團隊率先建立了細胞免疫治療新體系，利用我國自主研發的自體CD19 CAR T細胞進行治療，取得了顯著療效與良好的安全性，患者實現了長期無藥物治療緩解。對於少數CAR T治療後復發的患者，研究團隊進一步採用BCMA×CD3雙特異性抗體進行精準二次挽救治療，同樣取得了成功。

研究團隊還為CAR T細胞治療後疾病復發提供了清晰的基礎免疫學解釋，推動細胞免疫治療從經驗探索向機制引導的精準干預邁進。

中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）主任醫師施均表示，AIHA的疾病復發並非治療失敗的終點，即便在CAR T細胞治療後再次復發，仍可基於明確的免疫學機制，實施更具針對性的細胞免疫治療策略，為構建序貫、可持續的細胞免疫治療新模式提供了科學依據。這一突破不僅為多線難治性患者帶來福音，也為常規免疫抑制劑治療失敗的AIHA患者提供了治療新策略。

中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）主任醫師施均、研究員熊海清為通訊作者，博士後李若難、主治醫師潘虹、主治醫師張樂樂和研究生馬佳秀為共同第一作者。該研究獲得了國家重點研發計劃、國家自然科學基金、中國醫學科學院醫學與健康科技創新工程和天津市自然科學基金的支持。