1月6日上午,北京友誼醫院順義院區開出罕見病創新藥司拉德帕Seladelpar的中國內地首張處方,這款藥物專治原發性膽汁性膽管炎。這不僅標誌着我國罕見病治療領域邁出重要一步,也為更多創新藥物的引進提供了可借鑒範式。

在北京友誼醫院順義院區,患者劉麗(化名)拿到了中國內地開出的第一盒司拉德帕。劉麗已經確診原發性膽汁性膽管炎多年,選擇目前一線治療藥物後,相關指標沒有顯著好轉,經充分溝通後,決定試用罕見病創新藥司拉德帕。“希望這款創新藥能夠改善我的情況,同時希望此類藥物早日納入醫保,惠及更多患者。”劉麗說。
原發性膽汁性膽管炎是一種慢性膽汁淤積性肝病,以肝內小膽管的進行性破壞為特徵。這類患者疾病進展風險高,可逐漸進展至肝纖維化、肝硬化,並出現消化道出血、腹水、肝性腦病等併發症。目前,約30%至40%患者對目前該領域一線用藥療效欠佳,亟需更有效的創新治療方案。
近年來,多項國際臨牀研究結果顯示,目前在國外獲批上市的吉利德科學旗下全球創新藥物司拉德帕,可以快速、有效地改善原發性膽汁性膽管炎患者的生化指標,對患者出現的中重度瘙癢也有一定緩解作用,藥物安全性良好。


2025年9月,48盒司拉德帕已經在天竺綜保區內保稅備貨,實現了“藥等人”。2026年1月5日,該藥品從通關出區到醫療機構僅用時1.5小時。
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